蛋白質藥物是什麼？抗體、AI 設計與研究進展簡介

蛋白質藥物是什麼？抗體、AI 設計與研究進展簡介

資料整理日期：2026 年 10 月 13 日
本文整理具代表性的研究與核准案例，並非所有新藥及研究的完整清單。

蛋白質藥物是什麼？

蛋白質藥物是以具有特定生物活性的蛋白質作為治療成分，透過辨識疾病標的、調節生理訊號或補充缺少的功能，達到治療目的的藥物。

美國食品藥物管理局（FDA）的相關指引列出的治療性蛋白，包括單株抗體、細胞激素、酵素與其他新型蛋白。它們的重點是特定治療功能，不能與補充營養的蛋白粉或食品混為一談。FDA：治療性蛋白指引

常見蛋白質藥物有哪些？

上述分類可能重疊。例如，工程化抗體仍屬抗體；不同名稱有時描述分子的來源，有時描述它的結構或作用。FDA：治療性蛋白範圍

研究方向一：讓抗體具備多種辨識能力

雙特異性抗體可以辨識兩個不同標的，或同一標的上的不同部位。研究者藉此探索更複雜的作用方式，但不代表每種雙特異性抗體都一定比傳統抗體更有效。

已有這類藥物進入臨床使用。例如，FDA 於 2024 年 11 月 20 日，對 HER2 導向的雙特異性抗體 zanidatamab-hrii 給予加速核准，用於特定先前接受過治療、不可切除或轉移性的 HER2 陽性（IHC 3+）膽道癌。

這個案例說明多功能抗體已能成為治療工具，但核准適用於明確的病人條件，不能推論為所有癌症都適用。這裡描述的是該次美國核准事件，也不代表台灣同步核准。FDA：zanidatamab-hrii 核准公告

研究方向二：AI 協助設計新的抗體

AI 蛋白質設計的重要進展，是從預測蛋白質結構，逐步走向設計具有指定結合能力的新分子。

一項於 2025 年 11 月線上發表、刊於《Nature》2026 年卷期的原始研究，結合調整後的 RFdiffusion 模型與酵母展示篩選，設計能辨識指定部位的抗體，並透過實驗檢查結合能力及部分分子的結構。

這項研究提供了新抗體設計的實驗證據，但作者也指出，實驗成功率仍偏低。設計成功、能結合標的，不等於已證明人體治療有效。 候選分子仍須經過安全性、製程與臨床研究等驗證。Nature：RFdiffusion 抗體設計原始研究

研究方向三：改善穩定性與藥物遞送

蛋白質具有複雜的立體結構。分子即使在實驗室展現理想功能，也可能在保存、製造或進入人體後遭遇降解、聚集或分布不理想等問題。

因此，研究者持續探索結構修飾、融合設計與遞送技術，希望改善體內穩定性、作用時間與到達目標位置的能力。不同策略有不同限制，不能只憑「長效」或「新型載體」就判斷藥物更好。Nature Communications：蛋白質治療的結構與化學設計

蛋白質藥物仍有哪些挑戰？

免疫原性

人體可能對治療性蛋白產生免疫反應，包括抗藥物抗體，進而影響療效或安全性。即使抗體經過人源化，也不保證完全沒有免疫原性，仍需評估與監測。Nature Reviews Drug Discovery：免疫原性風險與降低策略

穩定性、遞送與製造品質

蛋白質的結構、聚集情形及體內行為，會影響它能否成為可用的治療產品。開發過程需要同時考量作用能力、保存條件、遞送效率及製程一致性。Nature Communications：蛋白質藥物工程設計

生物相似性藥品的驗證

生物相似性藥品須證明與參考生物製劑高度相似，且在安全性、純度及效力上沒有具臨床意義的差異。其開發與驗證不能直接套用一般化學學名藥的理解方式。FDA：生物相似性藥品介紹

常見問題

蛋白質藥物與生物製劑相同嗎？

兩者有重疊，但生物製劑的範圍更廣，還包括疫苗及部分細胞等產品。蛋白質藥物聚焦於具有治療作用的蛋白質分子。FDA：治療性生物製品常見問題

蛋白質藥物可以用蛋白粉取代嗎？

不能。蛋白質藥物具有特定的分子作用與治療用途；吃進一般營養蛋白，不能取代這些藥物的功能。

AI 設計的抗體已經是核准藥物嗎？

不能僅凭「AI 設計」判斷。以上 RFdiffusion 研究證明的是分子設計、結合與結構層面的成果，並非人體療效或上市核准證據。閱讀報導時，應確認它處於實驗室、臨床試驗，還是核准使用階段。Nature：RFdiffusion 抗體設計研究

蛋白質藥物的發展，需要將分子設計、實驗驗證、製程品質與臨床證據連接起來。理解研究所處的階段，能幫助我們分辨有潛力的新方向與已確立的治療用途。

本文為生醫研究科普，實際藥物用途應以所在地最新核准資訊及醫療專業評估為準。